2020年4月21日，武汉波睿达生物科技有限公司（以下简称波睿达生物）宣布，公司自主研发的BRD-01产品—“靶向CD30嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液”获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的临床试验通知书。
图1：BRD-01产品获批信息（图片来源：CDE）
BRD-01是国内首个被批准临床试验默许的以CD30为靶点的CAR-T细胞治疗产品，有望成为全球首个该靶点CAR-T产品新药。其拟临床适应症为18~70岁CD30+复发/难治性血液肿瘤，主要包括：霍奇金淋巴瘤（Hodgkin lymphoma，HL）、间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic Large Cell Lymphoma，ALCL）等CD30+淋巴细胞增殖性疾病。
CD30，也称TNFRSF8，是一种分子量为120kDa的细胞表面糖蛋白，属于肿瘤坏死因子受体家族，高表达于霍奇金淋巴瘤、间变性大细胞淋巴瘤等疾病细胞表面，但该蛋白在正常组织细胞表面表达非常低甚至不表达。该产品由胞外段特异性识别CD30的鼠单链抗体可变片段（single-chain variable fragment，scFv）与CD28、41-BB、CD3ζ的细胞内信号传导结构域融合组成。CD3ζ启动Anti-CD30 CAR-T细胞活化和抗肿瘤活性，通过释放颗粒酶、穿孔素及多种细胞因子引发CD30+肿瘤细胞的死亡；CD28、41-BB胞内信号传导结构域增强Anti-CD30 CAR-T细胞在体内的扩增、存活和抗肿瘤能力。当CAR分子的scFv结合CD30+细胞时，其传递信号以促进Anti-CD30 CAR-T细胞的活化、增殖，增强其存活能力，并介导靶细胞的清除。
BRD-01产品前期已进行了探索性临床试验（ChiCTR, number ChiCTR-OPN-16009069），在统计的13例受试者中有11例受试者达到CR，1例PR，1例SD，ORR（CR+PR）为92.3%，CR率为84.6%。在随访的受试者中，最长缓解时间已达38个月。
在全球CAR-T治疗领域，CD30是继CD19、BCMA等热门靶点后又一“希望之星”。波睿达生物对该产品具有完全自主知识产权（核心专利），拥有自己的核心技术。同时也显示出，波睿达在产品研发上遵循的差异化治疗策略在有效填补市场空白基础上，也为更多患者带来福音。另外，公司其他市场价值巨大的产品也在同步申报中。
图2：授权的CD30靶点发明专利
武汉波睿达生物科技有限公司成立于2014年，是一家专注于CAR-T细胞免疫治疗的高新技术企业。公司拥有40多项国内外CAR-T专利技术，搭建了质粒制品生产、病毒制品生产和CAR-T细胞注射液生产等全产业平台，覆盖血液肿瘤、病毒感染性HIV、实体肿瘤等领域。
波睿达生物将持续技术创新，大力推进与国内外顶尖研究机构、知名医院合作，开展更多肿瘤靶点及适应症的研究，努力将细胞免疫治疗技术推向临床应用，造福更多患者。
